2024年6月17日月曜日

BioCenturyのポッドキャストに当社CEOのクリス・カーギルが出演しました

皆さまこんにちは、IR&コーポレートストラテジー部長の田原です。

先週金曜日の6/14に、当社CEOのクリス・カーギルがBioCentury社のPodcastに出演し、ドラッグラグ・ロスの状況を含めた日本の製薬産業や対する課題や、当社がその課題に取り組むことの意義について話しました。

ポッドキャストを聞くにはこちら(英語のみ。9分12秒~)

BioCentury社は、世界中の製薬企業の経営者や機関投資家などに医薬品産業の最新情報を発信している会社で、週1-2回のポッドキャストでは主要学会のハイライトなど、様々な情報を発信しています。

今回のポッドキャストでの当社パートについて、かいつまんでご紹介いたします。

  • 今月米国サンディエゴで開催されたBIO International Convention(製薬産業の大きなビジネス会議)では、APAC、特に日本や韓国の注目度が高まっていると感じた。日本はいまだに大きな市場を持っており、米国でのバイオテック企業も日本でのビジネスについて意欲的であると感じた
  • 日本は大学などの学術研究の質の高さは知られていて、KOL(Key Opinion Leader)へのアクセスもいいことから、臨床試験を行うための環境は整っている
  • 一方で、欧米での承認薬のうち70%近くが日本において未承認であり、ドラッグラグ・ドラッグロスが問題となっている。そのため、この状況を改善しようと官民でいろいろな施策が実行されつつある
  • 当社は、今後数年間で欧米発のパイプラインを導入し、日本の患者さまにイノベーションを届けていきたいと考えている。その一環として、当社はWorld Orphan Drug Alliance(WODA)へ参画し、希少疾患の治療薬を日本や韓国の患者さまに届けることに貢献できればと思っている

今後とも、どうぞよろしくお願いいたします。

2024年5月30日木曜日

Centessaからのマイルストン受領とPresicionLife社との提携拡大

皆さまこんにちは、IR&コーポレートストラテジー部長の田原です。

本日2件のリリースを発表させていただきました。


1件目はCentessa社からのマイルストン受領です。

Centessa社が開発中のORX750がP1試験を開始したことに関連し、当社は724万円(4.6百万ドル)のマイルストンを受領しました。

ORX750はオレキシン2受容体に作用する作動薬で、主にナルコレプシー1型(NT1)の治療を目的として開発されています。今回のP1試験では健常人を対象とし、安全性や忍容性などの項目だけでなく、有効性のシグナルを確認するProof-of-Concept(PoC)の試験も行う予定です。(詳しくは4/22のCentessa社からの発表をご覧ください)

Centessa社は今年の後半にはPoCのデータを得られるとしており、かなり迅速に開発を進めていることがわかるかと思います。以前のブログでも申し上げたように、この領域は注目度が高まってきており武田をはじめとし市場としても盛り上がってきています。Centessa社がORX750を力強く推進していることは、当社としても心強く感じています。

なお、今回の進捗について発表が遅れている旨のご指摘をいくつかいただきました。進捗を逐次発表することも可能ではありますが、小さいイベントも含めすべて発表するとかえって混乱を招くことから、当社は東証の基準に従い適時開示を実施しております。提携先のHPやClinincal trial.govなどのデータをご覧になられている方からすると、情報公開が遅いと感じられてしまうかもしれませんが、重要な情報は当ブログからの発信により補足もさせていただきますので、ご理解いただけますと幸いです。


もう1件はPresicionLife社との提携拡大です。

PresicionLife社とは神経科学分野での研究を目的とし2022年に共同研究契約を締結していました。今回は神経科学分野に加え、自己免疫疾患へ対象疾患を広げることを決定しました。

PresicionLife社は慢性疾患の研究を行う企業で、DiseaseBank™と呼ばれるゲノム情報などのオミックス情報を含む慢性疾患の研究結果をまとめたデータバンクを活用し、病気の原因特定や治療の個別化を目指している会社です。(詳しくはPresicionLife社HPの説明をご覧ください)

多くの疾患は複数の要因の組み合わせで発症することがわかってきており、PresicionLife社はDiseaseBank™のデータを分析することで、原因となる組み合わせを見つける技術を持っています。また、その要因によって患者をグループ化することで、より最適な治療薬を見つける手助けもできるようになります。

PresicionLife社との提携を強化したことで創薬や早期開発を加速させ、より早くいい薬を患者さまに届けられるよう引き続き一同頑張っていきます。


これからも、よろしくお願いします!

2024年5月9日木曜日

1Q決算とM1作動薬NBI-1117567のP1開始を発表しました

 みなさんこんばんは、IR&コーポレートストラテジー部長の田原です。

本日5月9日(木)に2024年期第1四半期の決算を発表いたしました。また、ニューロクライン社が進めるM1作動薬のNBI-1117567のP1臨床試験開始も発表いたしました。


決算ハイライト

決算短信

ご参考:最新版のコーポレートプレゼンテーション

M1作動薬のプレスリリース


以下それぞれポイントを絞ってご説明いたします。

Q1決算

詳細な数字は決算短信(参考)をご覧いただきたいのですが、売上高46.1億円(昨年は9.4億円)、営業赤字30.8億円(昨年は19.6億円の赤字)となりました。ベーリンガーインゲルハイム社との新規提携や、ピヴラッツの売上により昨年に比べ収益は大幅に増えましたが、費用面でもNPJ/NPK事業関連を含め費用増となりました。


【セグメント別の売上高、営業損益・コア営業損益(決算短信:P7、コーポレートプレゼンテーション:P30)】

【ピヴラッツの薬価ベースの売上推移(コーポレートプレゼンテーション:P32)】


【1Q決算のブレークダウン(コーポレートプレゼンテーション:P31)】


対象疾患であるくも膜下出血は冬に多くなること、病院では一定の備蓄をするため使用時期と購入時期にずれがあることから、昨年と同様4Qから1Qにかけてピヴラッツの売り上げは減少しています。ただし、昨年1Qと比較すると約19%売り上げが伸びており、順調に市場に浸透していることがわかっていただけるかと思います。

また、3月にベーリンガーインゲルハイム社(BI社)との提携を発表し、契約一時金が入ったことで収益が増加しました。なお、BI社との契約一時金の総額は約41億円ですが、その一部のみを1Qの売上として計上しています。

コスト面では、NPJ/NPK(旧IPJ/旧IPK)の統合関連の一時的もしくは非現金の支出が引き続き発生しているため、コア営業損益と営業損益の差が大きくなっています。

研究開発ではFormosa社のクロベタゾールプロピ オン酸エステル点眼液 0.05%のFDA承認取得、IBD治療薬候補のGPR35作動薬の権利再取得完了、IBD治療薬候補のEP4受容体作動薬のP1開始など、収益に対する貢献は大きくはないもののいくつかの重要な進捗がありました。

M1作動薬のP1開始
昨日提携先のニューロクライン社がM1作動薬(M1 preferring agonist)であるNBI-1117567のP1開始を発表しました(ニューロクライン社のリリースはこちら)。NBI-1117567はM1/M4受容体双方に作用するものの、M1の方への選択性が高い分子であり、精神・神経疾患における認知症状の治療を目的とした化合物です。

これで当社が創出し、ニューロクライン社が臨床試験を行うムスカリン作動薬は以下の4つとなりました。

  ● NBI-1117568:M4作動薬Phase2試験中(24年3Qデータ発表予定)
  ● NBI-1117570:M1/M4作動薬Phase1試験中
  ● NBI-1117569:M4作動薬(M4-Preferring)Phase1試験中
  ● NBI-1117567:M1作動薬(M1-Preferring)Phase1試験開始

なお、以前のブログでもご説明した通り、NBI-1117567について、我々は日本での開発販売権を持っています。

今後とも、どうぞよろしくお願いいたします。

2024年5月2日木曜日

ニューロクライン社が1Q決算を発表

みなさんおはようございます。CFOの野村です。

昨晩、我々の提携先のニューロクライン社とファイザー社が24年1Q決算を発表しました。大きなアップデートはありませんでしたが、ニューロクライン社のM4作動薬(NBI-1117568)について、今年の3Q(7-9月)に現在進行中のフェーズ2試験の結果が発表されることになりました。従来の予定だった下期(7-12月)や、ClinicalTrials.gov(臨床試験のデータベース)の12月よりもやや前倒しの進捗となり、順調な進捗を我々も嬉しく思っています。詳細は以下をご覧ください。

●ニューロクライン社説明資料
当社がライセンスしているM4作動薬(NBI-1117568)をはじめとしたムスカリン作動薬シリーズ(以下、黄色マーカー)について、いずれも順調に進捗しているとの説明がありました。



説明会の中でも、M4作動薬の患者組入れを含めたプログラム全体の順調な進捗に対して、いくつかのコメントがありました。

"We are really happy with the progress we've made with 568 and happy to be able to share that. In the third quarter we'll be coming forward with data."
(NBI-1117568の進展とそれを皆さんとシェアできることにとても満足しています。今年の3Q(7-9月)にデータを発表する予定です)

"One last comment, just a big shout out to the muscarinic team. This is an example at Neurocrine, it's a very important program. We're able to really push forward the timing of when we'd expect top line data, I think by a couple of quarters."
(最後にムスカリンチームにエールを送りたいと思います。これは非常に重要なプログラムですが、(NBI-1117568の)データ発表時期を数四半期、前倒しすることができました)


●ファイザー社パイプライン
大きなアップデートはありませんでしたが、当社との提携から生まれた3つのパイプラインについては、いずれもパイプライン表やClinicalTrials.govで順調に進んでいることが確認されました。

GLP-1作動薬(PF-06954522/糖尿病・肥満)
今年2月に健康な方に対するフェーズ1a試験が終了した直後に、患者さまを対象としたフェーズ1b試験が開始され、現在進行中です。また、4月末にはいくつかの剤形をテストする新たなフェーズ1試験の開始が登録されました。

MC4拮抗薬(PF-07258669/栄養失調)
昨年7月に2つ目のフェーズ1試験が完了しており、 今年2月には最初のフェーズ1試験の結果がデータベースに登録されました。今後の開発進展に期待したいと思います。

CCR6拮抗薬(PF-07054894/炎症性腸疾患)
現在進行中の、患者さまを対象としたフェーズ1b試験について、今年の4月に、終了時期の前倒し(今年10月→7月)がデータベースに登録されました。また、同じく今年の4月に、新たに日本人を対象としたフェーズ1試験の開始が登録されました。


今後とも、どうぞよろしくお願いします!

2024年4月16日火曜日

ニューロクライン社のM4受容体作動薬の長期毒性試験が成功

みなさまはじめまして、IR&コーポレートストラテジー部長の田原です。これからはCFOの野村とともにネクセラファーマのブログを担当させていただきます。(わたくしの経歴等については別途ご紹介させてください)

先ほどのリリースの通り、ニューロクライン社が現在第Ⅱ相臨床試験を実施しているM4作動薬NBI-1117568について、長期の前臨床毒性試験が成功しました。これにより、当社は15百万ドル(約2,295百万円)のマイルストンを受領します。本マイルストンは2024年12月期第2四半期に一括で計上される見込みです。

今も昔も、多くの医薬品候補が安全性を理由に開発を中止されています。例えば、M4-PAM(ポジティブアロステリックモジュレーター)を開発するNeumora Therapeuticsは、安全性の懸念を理由に開発を一時停止したことを4月15日に発表しました(参考リンク)。当社の例では、M1作動薬HTL0018318について、長期の前臨床毒性試験で安全性の懸念が出たため、2018年に開発を中断しました(参考リンク)。2023年にはGLP-1作動薬のLotiglipronが、肝臓関連の安全性の懸念を理由に開発が中止されています(参考リンク)。


このように、安全性は医薬品開発にとって、有効性と同じように大きなハードルとなっています。特にM4は、統合失調症に対する効果が確認されている創薬標的であることから、このたび安全性をクリアできたことは大きな進捗だと言えます。NBI-1117568に関しては臨床試験も順調に進んでおり、今年後半には第Ⅱ相試験のトップラインデータも発表できる予定です。また進捗をご報告できるよう、引き続き一同頑張ってまいります。


今後とも、どうぞよろしくお願いします!

2024年3月11日月曜日

ベーリンガー社と新たに提携しました

みなさんこんばんは。CFOの野村です。


先ほど、GPR52作動薬(適応:統合失調症)について、独ベーリンガーインゲルハイム社とオプション契約締結を発表しました(参考)。今後の開発進捗に応じてになりますが、我々は以下の収入を受け取る/受け取る可能性があります。


・契約一時金25百万ユーロ約40億円24年2Qに一括受領。会計上は24年と25年に計上
・オプション料60百万ユーロ約97億円現在のPh1b試験終了後の2025年を予定
・マイルストン670百万ユーロ約1,085億円開発、申請、承認、販売の進捗に応じて
・ロイヤルティ段階的ロイヤリティ


ベーリンガー社は言わずと知れた、ドイツを拠点とする世界的製薬企業で、レンドルミンやミラペックスなど、これまでも中枢神経領域で数多くの医薬品を販売してきた実績があり、統合失調症領域でもデジタルセラピューティクスを手掛けるClick Therapeuticsとの提携を深めるなどの取り組みを進めています。今後、GPR52作動薬について協力して事業を進められることをチーム一同、とても楽しみにしています。


GPR52作動薬の現在のフェーズ1a試験のデザインについてはこちら、作用メカニズムやこれまでのフェーズ1a試験データはこちらの2月の決算説明会資料のP21をご覧下さい。2月の決算説明会で申し上げていた「3月末までの提携」が果たせて一安心していますが、今期もこれに留まることなく、事業開発を積極的に進めていきたいと思います。


尚、今回の提携は、クリスが22年にCEOに就任以降進めてきたトランスレーショナルメディシン(TM)の強化の成果でもあります(2022年R&D Day資料のP9など参照)。ニューロクライン社との提携(参考)のように、一時金が100億円を超える提携を行うためには、前臨床試験(動物)ではなく臨床試験(ヒト)のデータが必要です。今回はオプション契約なので、ニューロクライン社での一時金に相当するのはオプション料を加えた40億+97億円=137億円となります。早期の臨床試験(≒TM)への投資で、提携の価値が大きく上がることが分かっていただけるかと思います。


また、この場を借りてになりますが、ファイザー社と提携しているGLP-1作動薬(PF-06954522)について、2月の終わりに進捗があったのでアップデートさせていただきます。2月に終了予定となっていたフェーズ1a試験が終了し、新たにフェーズ1b試験が開始されました。フェーズ1b試験は122名の糖尿病や肥満症の患者さまを対象とした試験になりますので、一般的にはある程度の有効性シグナルも見るための試験と考えられます。GLP-1作動薬は引き続き患者さまの高いニーズと、市場の成長に期待がかかる分野であり、こちらも今後の進捗を見守りたいと思います。


最後にお知らせです。株主の皆様はお手元に招集通知が届き始めた方もいらっしゃると思いますが、今年の株主総会は以下の通り開催予定です。昨年と同じく、総会後には軽食を交えての株主の皆様との懇談会も予定しておりますので是非ご参加いただければと思います。詳細はこちらもご参照ください。


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【株主総会】
日時:3月27日(水) 10:00開始(受付9:30開始)
場所:グランドアーク半蔵門(東京都千代田区隼町1-1)
※入場には議決権行使書が必要です

【株主懇談会】

株主総会終了後に「株主懇談会を」開催いたします。本懇談会は事前登録制とさせていただいております。ご出席いただける株主の皆様は3月19日(火)までにこちらよりお申し込みください。

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また、翌々日の3月29日(金)には、大阪と名古屋で個人投資家向け説明会を開催予定です。こちらはどなたでも参加できますが、事前の申し込みが必要です。まだ若干席に余裕もありますので、ご興味あれば是非お申込み下さい。詳細はこちらもご参照下さい。

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【説明会|名古屋会場】
日時:3月29日(金) 10:00開始(受付9:45開始)
場所:JR ゲートタワー16 階 会議室 5・6(名古屋市中村区名駅 1-1-3
参加:こちらよりお申込み下さい

【説明会|大阪会場】
日時:3月29日(金) 14:30開始(受付14:15開始)
場所:大阪梅田ツインタワーズ・ノース 26 階(大阪市北区角田町8-1)
参加:こちらよりお申込み下さい


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今後とも、どうぞよろしくお願いします!

2024年2月16日金曜日

新社名を発表しました

みなさんおはようございます。CFOの野村です。


先ほど、来月の株主総会に付議される定款変更などを発表させていただきました。何といっても、一番大きなのは社名変更で、総会決議が前提ですが、我々は今年の4月1日から社名を ネクセラファーマ に変更する予定です。


とても驚かれた方もいるかもしれませんが、これは昨年のイドルシア買収以降、度々「ブランドの統合」「新ブランド」といってきたものです。新社名の由来は、次の時代のサイエンスおよびヘルスケアにおけるリーディング企業になるという決意を込め、「Next(次の)」「Era(時代)」からきています。従来の考え方にとらわれることなく、テクノロジーに根ざした製薬会社として、患者さまが待ち望むより良い治療法を追求していきます。またこれを機に、子会社を含めて以下のように社名を変更する予定です。


現行商号新商号
そーせいグループ株式会社ネクセラファーマ株式会社
(英文商号:Nxera Pharma Co., Ltd.)
イドルシアファーマシューティカルズ ジャパン株式会社ネクセラファーマジャパン株式会社
(英文商号:Nxera Pharma Japan Co., Ltd.)
Idorsia Pharmaceuticals Korea Co., Ltd.Nxera Pharma Korea Co., Ltd.
Heptares Therapeutics Ltd.Nxera Pharma UK Limited


これには、以下のような現実的ないくつかの理由もあります。

  • 日本・韓国の子会社名にある「イドルシア」は、スイスのIdorsia社が商号を持っており、いずれにせよ今年3月までしか使えないこと
  • 創業以来の「そーせい」、2015年から加わった「ヘプタレス」、そして昨年「イドルシア」が加わり、親会社・子会社間で商号が統一されていないことで、一見して別会社として認識され、事業上の混乱が生じやすかったこと
  • 特に2015年のへプタレス買収以降はグローバル製薬企業との事業が急増し、国内のみでなく、海外からも「分かりやすい」「発音しやすい」名前が求められていたこと
  • 複数のバックグラウンド、カルチャーを持つ会社間が、共に良い部分を持ち寄り、新しいカルチャーを作る最良のタイミングで、決意を新たにしていること


また、これらに加え、以下についても発表しています。

  • 統合加速、業務効率化、オフィス費用圧縮を目的に、現本社オフィスをイドルシアジャパンのオフィスに統合
  • 統合加速、業務効率化を目的に、イドルシアジャパンが株式会社そーせい(そーせいグループの日本子会社)を吸収合併
  • 将来の可能性に備え、取締役の員数の上限を2名増加


私は3年ちょっと前にそーせいグループに入社しており、創業者の田村が作り上げた「そーせい」のカルチャーに惹かれ、その思いは今も変わりません。一方で、新社名「ネクセラ」のコンセプトも素晴らしいものであり、今後とも我々が1つのグループとして、グローバルに向けて成長していくためには、最良・最善のタイミングと選択だと確信しています。


また、今後の成長に関連して、一点補足があります。13日の決算説明会資料で「国内トップ15に入る、次世代の製薬企業を目指していく」という部分がありますが、これが何を指しているかについてその後いくつかのご質問をいただきました。これはクリスが口頭でも多少補足させていただいていますが、時価総額を基準とし、日本国内の製薬企業の時価総額Top15位かそれ以上に入ることを目指すという意味になります。時期についてはできるだけ早くにですが、2030年のビジョンに同じ項目がある通り、遅くとも2030年までにはということになります。


正直に言えば、これはやや控えめな目標ではあります。今年は大きなものでも、年後半にはニューロクライン社にライセンスしているM4作動薬のフェーズ2試験の結果が発表され、またファイザー社にライセンスしている次世代のGLP-1作動薬のその後の開発動向も、どこかのタイミングで明らかになる可能性があります。株価は投資家の皆様のご評価によるものではありますが、これらが順調な進捗であれば、この目標は早々に達成されることも十分にあり得るでしょう。


しかしながら、今回の目標とタイムラインは、上記のようなパートナーの動向の如何に関わらず、仮にそれらがボトムケースであっても、あくまでも我々の自身の経営上の努力と戦略によって達成可能/目指すべき水準としてお示させていただいたものです。資料の説明がやや曖昧で申し訳ありませんでしたが、当然、この水準をできるだけ早く達成してまた次の目標へとシフトすべく、グループ一体となって取り組む所存です。


今後とも、どうぞよろしくお願いします!

2024年2月14日水曜日

2023年12月期決算を発表しました

みなさんおはようございます、CFOの野村です。


2月13日(火)に2023年12月期決算を発表し、決算説明会を開催いたしまいた。お忙しい中で決算説明会にご参加いただいた皆様、ありがとうございました。詳細はリンクをご覧いただければと思いますが、以下でポイントを絞って解説させていただきます。


決算短信

決算説明資料

決算説明会動画(WEBCASTのマークをクリック)


●2023年12期の業績
売上高は127億円で昨年の155億円から減少しました。2023年はマイルストンイベントが4件で2022年の5件と比較して少なく、新規提携もなかったためです。
また、営業利益は上記に加え買収関連費用もあり、IFRSベースで95億円の損失となりました。ただし、支出の多くが買収による一時的なものや、償却による非現金支出(実際に支払いは発生しない会計上の処理)によるものだったので、コア営業損失はそれよりも約65億円小さい30億円の損失に留まりました。

【主要決算数値・ブレークダウン(説明会資料:P6-7)】



●2024年の業績見通し
これまで我々はパートナーによる、ややコントロールしにくい(新規契約やマイルストン)売上が多かったため、売上げの見通しを公表していませんでしたが、自社製品ピヴラッツを獲得したことで、今年から以下の項目を公表させていただきます。

  • ピヴラッツの売上高(薬価ベース):160億円以上(23年は134億円)
  • 研究開発費:120~140億円(23年は100億円)
  • 販管費:180~200億円(23年は99億円)

費用面では、研究開発費、販管費共に23年は5.4か月分のみの寄与だったIPJ/IPKが通年の寄与となること、加えて研究開発費ではより価値の高い提携を目指した臨床試験の継続と新たな開始(2つの進行中のフェーズ1試験に加え、最低1つのフェーズ1試験の開始)を予定していること、また、販管費ではピヴラッツの販売促進、ダリドレキサントの上市準備などを見込んでいることが要因です。費用は買収もあって数字が大きく増えていますが、過度な費用増にならないようにこれまで通りコントロールしていきます。

【24年12月期のPIVLAZ®売上・費用ガイダンス(説明会資料:P8-9)】




●開発パイプライン
個別の進展はリリースでも開示をしていますが、主要パイプラインの進捗についてP11-13に整理しています。個別の詳細アップデートは以下の通りです。

自社開発 - 10月にダリドレキサントの国内販売承認申請を行ったことで、関連マイルストンを15億円受領しています。ダリドレキサントは2024年内での承認、上市を目指しており、今後国内販売の準備を加速していく予定です。また、12月にはピヴラッツについては韓国での製造販売承認を取得しました。今後2025年の上市に向けた準備を着々と行っていきます。さらに早期開発品では、GPR52作動薬のHTL0048149の第Ⅰ相試験を開始、8月にはEP4拮抗薬のHTL0039732の第Ⅰ/Ⅱa相試験を開始しました。

ジェネンテック社 - 2019年から開始した創薬提携において、10月に進捗があったことで3.75百万円(約562百万円)のマイルストンを受領しました。ターゲットのGPCRは競争環境に鑑み現状は非開示としています。

ファイザー社 - 6月に経口GLP-1作動薬(PF-070815732)の開発中止が発表されました。ただし、8月には同じく経口GLP-1作動薬のPF-06954522の開発を開始し、2024年2月には第Ⅰ相試験を完了する見込みとなっています。2023年は開発マイルストンは発生しませんでしたが、各パイプラインは順調に進捗をしています。

ニューロクライン社 - 当社と提携しているムスカリンポートフォリオで多くの進捗がありました。9月にM1/M4デュアル作動薬であるNBI-1117570の第Ⅰ相試験を開始し、12月には新たにM4作動薬(NBI-1117569)の第Ⅰ相試験開始と、M1作動薬(NBI-1117567)の第Ⅰ相試験開始見込みを発表しました。決算発表資料のP14にも記載の通り、2023年はムスカリン系を開発する企業が立て続けに巨額買収をされた年でもあり、注目度が高まっています。その中でもニューロクライン社は多様なポートフォリオを持っています。契約の取り決め上2023年はマイルストンが発生しませんでしたが、2024年はM4作動薬の第Ⅱ相試験が完了予定であり、今後数年で大きなイベントが発生することが期待されます。

Verily社 - 10月にAlphabet社傘下のVerily社との提携において、炎症性腸疾患に関するGPCRターゲットの検証・選定に成功しました。AI創薬については自社の技術だけでなく、他社との提携を積極的に活用することで引き続き創薬のスピードを加速していきます。

PharmEnable社 - Verily社と同様にAIや計算化学に強みを持つPharmEnable社との提携を10月に拡大し、神経疾患をターゲットと2番目のリード化合物創出を進めることを発表しました。Druggableな化合物のデータをもとに、より薬として理想的なリード化合物の創出を目指していきます。

Kallyope社 - 腸脳軸の分析に強みを持つKallyopeとの提携について、11月に最初のターゲット選定を発表しました。彼らのプラットフォーム技術と当社のGPCR創薬の技術を組み合わせることで、新たなターゲットを選定できたことは腸脳軸による治療可能性を示すものであり、大きな進展だと考えています。

【主要パイプラインと進捗(説明会資料:P11-13)】





●その他
23年は東証プライムへの上場、IPJ/IPKの買収、JICからの資金提供など、会社の成長に必要な多くのコーポレートイベントがあり、グループにとって変革の年となりました。最初のGLP-1作動薬のように開発が失敗したものもありましたが、自社・提携パイプライン共に数多くの進捗が見られ、GLP-1もその後すぐにファイザーによるバックアップ開発が始まるなど、開発品の進捗にも多い年でした。

その反面、収益につながるマイルストンイベントが少なかったこと、また、特に契約一時金がゼロであったこともあり、コア営業利益を含めて赤字となりました。提携先があることとはいえ、期初目標の新規契約が達成できなかったことは申し訳ない限りです。クリスのコメントにもあった通りこれまでとは違うタイプの提携で、交渉と文章作成に時間がかかっていますが、3月までを目途に発表できるよう現在鋭意、最終化を進めています。

一方で、相手のある新提提携は常に一定の不確実性があり、時期の遅れがどうしても発生しやすいものですので、会社としてはグローバルでの大手製薬企業との提携と並行して、今年の会社目標(説明会資料P24)にもある通り、製品販売、承認獲得、新たなインライセンス品の獲得などを重視し、日本・中国除くAPACで製品売上を着実に伸ばすことにも力点を置き、そこで得られる安定した収益基盤を、さらなる成長に向けた研究開発投資に向ける予定です。

「世界をリードするサイエンスで人生を変える医薬品を届ける」という会社目標を達成し、製薬・バイオ業界で一段と存在感を発揮すべく、邁進したく思います。

今後とも、どうぞよろしくお願いします!

2024年1月10日水曜日

ニューロクライン社のプレゼン

みなさまおはようございます、CFOの野村です。


9日の朝(米国時間)に、ニューロクライン社がカンファレンス(J.P. Morgan Healthcare Conference)でプレゼンテーションを行いました(参考)。資料に目新しさはありませんが、M4作動薬や他のムスカリン作動薬も含めていくつかコメントがありましたので、ご紹介します。M4作動薬と似たメカニズムの開発品を持つKaruna社とCerevel社が、昨年末立て続けに大手製薬企業に買収されたこともあり、ニューロクライン社の時価総額も2兆円を超えるなど、多くの投資家からの期待を集めています。


  • (今年予想される5つのフェーズ2試験結果の中で)M4作動薬のフェーズ2試験の結果は一番期待しているものの1つです。同じメカニズムの薬を開発しているKaruna社とCerevel社は、ブリストルマイヤーズスクイブ社とアッヴィ社に買収されましたが、この2社のおかげでM4作動薬が精神症状に重要な役割を果たしていることが分かりました。(I would say one of the most exciting readouts that we're looking forward to is our M4 agonist. That's in Phase 2 clinical trials. I think two companies, Karuna and Cerevel, I guess we can call them now BMS and AbbVie. But Karuna and Cerevel did a marvelous job in really showing the industry that there – the M4 agonizing that receptor system has a real role to play in psychiatric conditions.)
  • ムスカリン系には複数の受容体のタイプがありますが、当社はM1作動薬、M4作動薬、さらには拮抗薬までカバーしています。M4作動薬に続き、M1作動薬、M1/M4作動薬、さらにはM4-preferring作動薬(M1活性もあり)と、M1-preferring作動薬(M4活性もあり)も持っています。(But the muscarinic system is a number of receptors, and we are going to explore every different type of an M1 agonist, M4 agonist and even antagonism here. So, what you see that we have in our pipeline is behind the M4 specific agonist, we have M1 specific agonist, we have balanced M1, M4 agonists. We have an M4 preferring agonist that has M1 activity and an M1 preferring agonist with M4 activity.)

資料にもある通り、ニューロクライン社はM4作動薬のフェーズ2試験の結果を、今年の後半に発表するとしています。

今後とも、どうぞよろしくお願いします!

2023年12月31日日曜日

2023 R&D dayのQ&A

みなさんこんにちは、CFOの野村です。

ご報告が年の瀬になってしまい大変申し訳ない限りですが、1110日(金)に2023年のR&D説明会を実施させていただきました。お忙しい中にも関わらず、334名という多くの方にご参加いただきありがとうございました!

説明会中やその前後も含めて、口頭、テキスト、メールなどでいただいていた合計36件のご質問、ご意見、激励などのうち、重複を整理した以下の24件についてお答えします(カッコ内の数字は同様の主旨の質問の件数です)。



●提携先の開発品について(11)

Q1:PF-06954522とLotiglipronの違いや、PF-06954522が新たに開発された背景は?(3)
A1:申し訳ありませんがファイザー社の化合物であるため、当社から詳細を申し上げることができません。ファイザー社がダヌグリプロンの1日2回投与製剤の開発を12月に断念しましたが、特にGLP-1作動薬のように大きな市場が見込まれる領域では、大手企業は開発品の失敗に備え、複数品目を開発することはよくあります。Lotiglipronが肝臓の検査値の上昇が原因で開発を中止したこと踏まえれば(参考)、PF-06954522では同様の轍を踏むことのない化合物が選ばれていると考えるのが、一般的と考えられます

Q2:Genentechのパイプラインは現在どの段階にあり、どの段階から詳細がオープンになるのか?(2)
A2:現在は前臨床試験の前の段階にあり、ターゲットは基本的には前臨床試験が開始された段階で開示を予定しています。但し、多くの製薬企業では臨床試験に入った段階、もしくは臨床試験入りの目途が立った段階でターゲットが開示されることが多いため、Genentech社の強い希望があれば、ターゲットの開示は臨床入り後となる可能性もあります。これらは、将来的な競合が現れる期間をできるだけ遅らせるためですので、ご理解いただければと思います。

Q3:ファイザー社が新しいGLP-1作動薬の開発を開始するときには、どのタイミングで通知されるのか?(1)
A3:基本的にはマイルストンの受領や、重要な進展があった場合はファイザー社から報告を受け、我々として皆様にお知らせすべき場合にはリリースを出すことになります。「重要」の程度については大手製薬企業と、我々のようなベンチャーで認識の相違が出やすい部分ですので、密なコミュニケーションに努めていきます。

Q4:Pfizer社のCGRP拮抗薬の進捗はどうなっているのか?(1)
A4:申し訳ありませんが、情報公開については提携先の判断となるため当社からコメントはできません。今後、ファイザー社から情報のアップデートがあればお知らせいたします。

Q5:Neurocrine社のパイプラインはさらに増える可能性はあるのか?(1)
A5:12月6日にご報告した通り、ニューロクライン社は新たにM4-preferring作動薬(NBI-1117569)とM1-preferring作動薬(NBI-1117567)の新たに2つの開発品を臨床に進めることを発表し、これで開発が進む品目は4品目になりました(参考。この「preferring作動薬」は、一般的にはその受容体への選択性を高めているものを指しますので、例えばですが、M4-preferring作動薬はM4とM1に対して9:1で作用するような作動薬を指していると思われます。中枢領域では、例えば既存の統合失調症治療薬(エビリファイなど)がそうであるように、このように受容体の間のバランスを整えることが薬効につながることは一般的です。

Q6:Formosa社のAPP13007のロイヤリティは何パーセントもらえるのか?(1)
A6:ロイヤリティ率は開示できませんが、市場規模も踏まえれば金額としては莫大にはならないとみています。なお、APP13007は2024年第1四半期の製造販売承認を予定しており、Formosa社はEyenovia社とライセンス契約を締結してマーケティングを行う予定となっています。(参考

Q7:技術提携でのリード化合物の選定、開発などはどのように進めていくのか?早い段階で導出することや、合弁会社設立等オプションは考えているのか?(1)
A7:化合物ごとに最適な戦略を検討しており、早期の導出や合弁会社設立もオプションになります。提携先が疾患領域や開発機能に強みがあれば提携先が開発を主導する可能性もあり、そこに我々の強みも活かせる場合には、合弁会社設立なども選択肢となります。対象疾患やそこまで得られているデータ、契約条件によってこれらは異なりますので、幅広い選択肢を常に検討していきます。

Q8:新規提携の話の進捗はどのような状況か?(1)
A8:新規提携の交渉は最終段階にあります。結果的に2023年に目標としていた1件以上の大型提携が達成できなかったことは大変に心苦しい限りですが、交渉自体は大詰めを迎えています。相手先がいるため100%の保証はできませんが、新年のできるだけ早い時期にみなさんに良い報告をお届けできるよう、チーム一同、邁進いたします。



●戦略・目標について(9)

Q9:業績予想や中期計画は出せないのか?イドルシア社の予想は出せるのではないか?(3)
A9:提携先に左右される契約一時金やマイルストンが売上げの多くを占める状況では、全社での、蓋然性の高い業績予想や中計はお示しが難しいと考えています。一方、従来のコスト面(研究開発費や販管費のレンジ)に加え、ピヴラッツなどの製品売上については予想をお出しできますし、またそうすべきではないかと考えています。

Q10:今期の着地はどうなりそうか?(2)
A10:既に今期については最終日を迎えてしまいましたので、申し訳ないですが明言は避けさせていただきます。第3四半期までの営業損益は約80億円、コア営業損益は約40億円のそれぞれ赤字であり、これに対して第4四半期では既に発表済のダリドレキサントとGenentech社のマイルストン収入が約20億円と、ピヴラッツの比較的強い売上高(約44億円)が見込まれます。

Q11:パイプラインの拡大ではなく、まずは成功するものに対して集中すべきではないのか?(2)
A11:残念ながら創薬は個別の開発品では一定の確率で失敗するため、ファイザー社のLotiglipronの例の通り、その成功可否を事前に見極めることは困難です。我々は幸いにも、GPCRに対する強力な創薬プラットフォームを持っていますので、これを最大限活用し、40程度のパイプラインをパートナー含めて手掛けることで少数のパイプラインに依存せず、事業全体としての成功確率を高めるアプローチを目指しています。

Q12:スイスのイドルシア社の資金難によるマイナスの影響はあるか?(1)
A12:影響は軽微だと考えています。ピヴラッツやダリドレキサントは日本/APAC(中国を除く)における権利を既に獲得しており、安定的な供給網の確保に努めています。オプション権については契約上多くは言えませんが、影響を最小限に留めるよう留意しています。イドルシア社が日本/APACの事業を売却したのは正に資金的なニーズからであり、我々は買収交渉時からこの点について非常に慎重に対応しています。

Q13:資料P.12の「デザインによる医薬品創出により30以上のパイプラインを追加し、毎年新しいプログラムの追加やパートナーと提携していく」について詳しく教えてほしい。(1)
A13:これまで同様に「プログラムの追加・提携を拡大していく」とご理解いただければと思います。当社の強みとするGPCRをはじめとする構造解析をベースとした精密創薬を引き続き行っていくことで魅力的なパイプラインを創り出し、大手製薬と提携して価値を最大化していくことを目指していきます。



●自社の製品・開発品について(9)

Q14:ピヴラッツの韓国での製造販売承認のタイミングは?(2)
A14:すでにリリースの通りですが、12月7日に韓国での製造販売承認を取得しました。韓国では制度上、承認取得から販売開始までに12-15か月かかることから、2025年前半の販売開始を予定しています(参考)。

Q15:ダリドレキサントの韓国での臨床試験はいつ開始するのか?(2)
A15:2024年を予定しています。当局やパートナー候補との交渉が必要なため、当初予定していた2023年下期開始からずれ込みますが、その後の開発でキャッチアップしていきたいと考えています。

Q16:P.7にある「複数のインクレチン/その上流の標的」と書かれていたものは、ファイザーとの契約があっても開発する権利があるのか?(2)
A16:ファイザー社との契約はGLP-1受容体に対する作動薬に限定されており、それ以外のターゲットは開発できます。糖尿病・肥満関連のシグナル伝達には多くのGPCRの関わりが示唆されており、リリー社との提携や自社で、GLP-1以外のターゲットについて研究開発を行っています。

Q17:GPR52の適応疾患は具体的には何か?(1)
A17:明確なご回答はできませんが、GPR52は一般的に統合失調症の陽性・陰性症状や認知症状に効果があるとされています(参考これらを含め、幅広い精神疾患への可能性を検討する予定です。

Q18:R&D day資料のP7にある「複数のインクレチン/その上流の標的」はEli Lilly社との提携のターゲットと同じなのか?(1)
A18:Eli Lilly社との提携とは別のものです。GLP-1関連領域において、当社は①Pfizer社のPF-06954522(GLP-1)、②Eli Lilly社との共同研究、③自社研究(複数のインクレチン/その上流の標的)の大きく3つの方向からアプローチをしています。なお、基礎研究段階ですので、具体的なターゲットへの言及は控えさせていただきます。

Q19:トランスポーター・イオンチャネルの研究開発の進捗はどうなっているのか?(1)
A19:Metrion社との提携からは思ったほどの進捗が得られておらず、現在は優先度を下げています。トランスポーターについては、自社内での取り組みを加速しています。2018年以降、我々は多くの技術提携を行いましたが、その大半についてどの程度の成果が見込めそうかが見えてきました。リリースやプレゼンテーション資料でもお示ししている通り、Verily社、Kallyope社、PharmEnable社、ペプチドリーム社との提携が、現在の技術提携の中核になります。



●その他のご質問(7)

Q20:11月のファイナンスで産業革新投資機構(JIC)に割当てを行った意図は?なぜ、株価7%ディスカウントでの割当てとなったのか?(2)
A20:JICは産業に深い知見を持つ長期投資家で、当社の株主基盤を安定させるために出資を受けました。株価ディスカウントは、同時実施の公募増資のディスカウント率と合わせる必要があるためです。公募増資でのディスカウントは、数値上の希薄化が起こる以上は避けがたいものですが、潜在も含めた希薄化14%に対して7%の割引は、2020年の調達等(8%のディスカウント)と比較しても適正な水準と考えています。

Q21:株価対策や経営責任をどう考えているのか?例えば自社株買いによる浮動株の解消などは選択肢として考えていないのか?(2)
A21:株価対策のみを目的としてはいませんが、投資家の皆様とのコミュニケーションについては以前のブログのA26をご参照下さい。Lotiglipronの開発中による株価下落は個人的にも大変残念ではありますが、成長戦略を着実に実行していくことが、事業の成長、ひいては企業価値の向上につながるものと考えています。尚、将来的な株価対策の可能性として自社株買いはありえますが現時点で積極的に検討していません。自社株買いは累積黒字でないと可能でなく、現時点では物理的にも出来かねます。

Q22:韓国における求人の意図は何か?(1)
A22:製造販売承認を取得したピヴラッツに加え、今後開発予定のダリドレキサントなど韓国における事業拡大の一環として求人を出しています。韓国法人(IPK)は現在数名の規模で、開発や販売の主導にはまだ人手が足りていない状況です。そのため、韓国における開発・販売の促進をして事業を拡大してく人材の採用を進めています。

Q23:もっとわかりやすくてインパクトのあるアピールのしかたは無いのか?(1)
A23:ご意見いただきありがとうございます。個人投資家の皆様に対する説明などは、今後も工夫を重ねながら、積極的に実施していきたいと思います

Q24:田村会長の目指すバイオテック像はどこなのか?(1)
A24:日本から世界に冠たるバイオ企業を生み出すことを目指しています。「世界に冠たる」というのはやや定性的ではありますが、企業価値、事業規模、サイエンス、患者さまへの貢献、リピテーションといった複合的な要素を、すべて満たす必要があると考えます。ヘプタレス社の強力なサイエンスから生まれた化合物は数多くの大手製薬に導出されており、いくつかの開発失敗もあるものの、一つが成功すれば大きく会社が成長する可能性があります。イドルシアジャパンが販売するピヴラッツは、正に致死性の高い適応症に対して唯一無二の薬として存在感を発揮しています。今後も田村の目指すゴールを達成すべく邁進して参ります。

2023年12月16日土曜日

資金調達が完了しました

皆さんこんばんは、CFOの野村です。


昨日のリリースの通り、11月28日に発表した資金調達が金曜日に完了しました。4つのアクションが組み合わさったやや複雑なスキームでしたが、できるだけ分かりやすく概要・目的・使途などを金曜日のリリースに整理しましたので、ご参考いただければと思います。

今回の資金調達は我々の財務基盤をさらに安定化させ、成長加速のための資金をできるだけ低い影響で確保するためのものです。その中でも、中長期目線の政府系ファンドである産業革新投資機構傘下のJIC VGIにも資金を拠出いただけたことは大変心強く、新たに加わった日本・APACでの成長シナリオにも合致するものです。詳細は、同日に発表されたJIC VGIからのリリースもご覧ください。



【資金調達の概要】

今回の資金調達による実質的な希薄化は8.6%ですが、JIC VGIは中長期目線ですので、ただちに取引に影響するのは1.8%のみだと考えています。

発行価格株数株式の希薄化(潜在含)*
1. 海外新株発行約21億円1,500千株1.80%
2. 第三者割当増資約80億円5,610千株6.80%
3. 新発CBの発行約320億円約17,957千株(潜在)21.8%(潜在)
買入金額株数株式の希薄化(潜在含)
4. 既発CBの買入消却約313億円約-13,356千株(潜在)-16.2%(潜在)
正味調達額株数株式の希薄化(潜在含)
本資金調達合計約104億円実質的増加:7,110千株
潜在的増加:約4,601千株
実質的な希薄化:8.6%
潜在的な希薄化:5.6%



【本資金調達の目的】

資金調達の目的は主に以下のA~Cの3点です。詳細はリリースの1ページ目をご参考下さい。

  A) 既発CBの返済期限延長

  B) 成長加速のための資金確保

    1. 開発品・製品の導入
      イドルシア社からの後期開発品のオプション行使に加え、海外で上市している製品や後期開発品などの導入
    2. 後期開発品の開発・販売 
      1. で獲得した製品・開発品や自社品の適用拡大など、幅広いオプションを検討
    3. 創薬機能の強化
      GPCRの創薬プラットフォームの強化に加え、自社での初期臨床試験を加速させ、より高い経済条件での提携機会を模索

  C) 知見の深い長期投資家からの出資受け入れ



【JIC VGIからの投資】

JIC VGIは産業革新投資機構傘下の政府系ファンドで、これまでも数多くのヘルスケア企業への投資実績があります。(参考)。JIC VGI20239月に立ち上げた新ファンド(OPF1)は、政府のスタートアップ育成5か年計画に盛り込まれている取り組みで(参考)、上場後のスタートアップの飛躍的成長支援が、大きな目的の一つになります。OPF1は総額400億円のうち300億円を上市済みのスタートアップに投資することになっていますが、今回そのうち80億円を第一号案件として投資いただきました。

技術・経営など各要素について数か月の分析・審査(デューデリジェンスと呼びます)をクリアし80億円の出資を受けられたことは、当社の成長性や日本のヘルスケア産業における重要性を評価いただけた結果だと考えています。さらなる成長に向けて、一同、一層頑張っていきます。


(2023年12月、JIC VGIオフィスにて撮影)


また、ファイナンス期間中はブログは最低限の内容にとどめていましたが、それも金曜日に終了しましたので、今後は通常通りの情報発信をしていきます。


今後とも、どうぞよろしくお願いします!

2023年12月8日金曜日

ピヴラッツが韓国で承認

みなさんおはようございます、CFOの野村です。


昨日のリリースの通り、ピヴラッツが韓国で承認されました。


ピヴラッツはくも膜下出血術後の合併症の発症予防を抑制する薬で、日本では2022年から販売をしていますが、韓国は日本と同じく世界の平均よりくも膜下出血の発症リスクが高く、ピヴラッツのニーズが大きい国の一つです。今回の承認取得によって、韓国の患者さまにもピヴラッツをお届けできるようになることをとても嬉しく思います。


韓国では日本や欧米よりも、承認取得から販売開始までのプロセスがやや複雑(保険適応可否の判断→NHISとの薬価交渉→MHWの承認)ですので、一般的に販売まで12~15か月程度がかりますが(参考)、2025年初まで粛々とそのプロセスを進めていきます。


今後とも、どうぞよろしくお願いします!

(ファイナンス期間中のため、ブログは最小限の情報提供に留めています)

2023年12月7日木曜日

ニューロクライン社との提携が進捗

みなさんおはようございます。CFOの野村です。


日本時間の6日(水)の早朝に提携先のニューロクライン社が「2023 Analyst Day」を開催し、我々からライセンスしている以下の4つのムスカリン作動薬についても発表がありました(資料)。またこれを受けて、昨日、我々からもリリースを出しています。


  ● NBI-1117568:M4作動薬Phase2試験中(24年後半データ発表予定)
  ● NBI-1117570:M1/M4作動薬Phase1試験中
  ● NBI-1117569:M4作動薬(M4-Preferring)Phase1試験中
  ● NBI-1117567:M1作動薬(M1-Preferring)Phase1試験開始(2024年開始予定)




特に、NBI-1117569(M4作動薬)とNBI-1117567(M1作動薬)の進展は、新しく発表されたものですね。また、NBI-1117567について、我々は日本での開発販売権を持っています。


今後とも、どうぞよろしくお願いします!

(ファイナンス期間中のため、ブログは最小限の情報提供に留めています)