ニューロクライン社がM4作動薬のP2試験開始を発表

みなさんおはようございます。CFOの野村です。

先ほどリリースの通り、昨年11月に我々からニューロクライン社に導出していたM4作動薬（NBI-1117568、適応：統合失調症）のPh2試験の最初の被験者への投与が、日本時間の昨夜にニューロクライン社から発表されました（こちら）。

M4作動薬は、今年8月には新薬臨床試験開始申請（IND）がFDAに受理され、試験開始の準備が整ったことを発表していましたが（こちら）、今回はそこから一歩進み、実際に投与が開始されたことをお知らせするものです。我々は8月に既に30百万ドル（約40億円）のマイルストンを受け取っていますので、今回、追加でのマイルストンはありませんが、順調な試験進捗を喜んでいます。

試験デザインはこちらで公表されていますが、約200名の統合失調症を患う成人を対象とし、米国内の15施設で実施される、プラセボ対照のPh2試験です。尚、同じく開発中の、他のM4をターゲットとした開発品のPh2試験時点でのデザインの比較は、以下の通りです。

開発品	投与方法	開発段階	参加者	適応症	参照
NBI-1117568	経口（1日1回）	フェーズ2試験	213名	統合失調症	NCT05545111
KarXT	経口（1日2回）	フェーズ2試験	182名	統合失調症	NCT03697252
CVL-231 (Emraclidine)	経口（1日1回）	フェーズ2試験	372名	統合失調症	NCT05227703

NBI-1117568のフェーズ2試験は、現在フェーズ3試験が成功し（参考）、来年の承認申請に向けて歩みを進めているKarXTのフェーズ2試験と、かなり近いデザインとなっています。（なお、CVL-231はNCT05227690も実施）

リリースにもある通りですが、NBI-1117568はStaR技術を活用してデザインされたM4への選択性が高い作動薬で、これまでの統合失調症治療薬、あるいは上記にある開発中の他のM4をターゲットとした開発品とは差別化され、より優れた有効性・安全性を示すことが期待されています。

今後とも、どうぞよろしくお願いします！

【2022年12月期に発表した進捗（一時金/マイルストン収入と関連するものに絞って整理）】
発表日	四半期	内容	収入の種類	今期の売上高
8月2日（参考）	3Q	アッヴィ社と新たな戦略的提携を締結	契約一時金	契約一時金40百万ドルの一定割合
8月5日（参考）	3Q	ニューロクライン社がM4作動薬のPh2試験（IND）を開始	マイルストン	30百万ドル

ファイザー社のフェーズ2b試験のデザインが公表

みなさんおはようございます。CFOの野村です。

木曜日のR&D Dayに出席いただいた皆様ありがとうございました。会場に加え、254人の方にZoomからもご参加いただきました。当日の資料はこちらで、ビデオも近日中にHPの「決算説明会・資料」にアップロードを予定しておりますので、見逃された方はご参考いただければと思います。また来週10月25日（火）には、主に個人投資家様を対象として、当社の事業内容をできるだけ分かりやすくご説明するWebセミナーも予定しています。お申し込みはこちらからお願いします。

さて、金曜日にファイザー社と当社の共同研究から生まれたPF-07081532について、フェーズ2b試験がClinicalTrials.govに登録されました。詳細はこちらをご覧下さい。また、既に発売されているリベルサスやマンジャロの、同じような開発段階（フェーズ2試験）時点での試験デザインの比較は、以下の通りです。

製品・開発品	投与方法	開発段階	参加者	適応症	参照
PF-07081532	経口（1日1回）	フェーズ2b試験	780名	2型糖尿病・肥満	NCT05579977
リベルサス	経口（1日1回：飲食制限あり）	フェーズ2試験	632名	2型糖尿病	NCT01923181
マンジャロ	注射（1週間に1回）	フェーズ2試験	318名	2型糖尿病	NCT03131687

PF-07081532のフェーズ2b試験は、2型糖尿病と肥満の両方を対象とし、780名と比較的規模が大きく、すでに販売済みの経口薬のリベルサス（最高用量の14mg）も含まれる内容となっています。また、PF-07081532の最高用量について、先日EASDで発表された1回目のフェーズ1b試験の180mgから、260mgへと引き上げられています。ファイザー社はEASDの発表内でも、GLP-1作動薬の一般的な副作用を低減するため、用量の段階的増加の方法（タイトレーション）をフェーズ1b試験（そもそも短期の試験デザイン）から変えることを示唆していましたが（参考）、今回、最高用量も大きく引き上げたのは興味深いですね。当社としても、試験の今後に期待したいと思います。

また、当社がニューロクライン社にライセンスしたNBI-1117568（HTL16878/M4作動薬）について、9月19日にフェーズ2試験の詳細がClinicalTrials.govに登録され、先週の10月12日から被験者の募集が米国の3か所の施設で開始されました。詳細はこちらをご覧下さい。こちらも、他のM4作動薬の開発品の、同じような開発段階（フェーズ2試験）時点での試験デザインの比較は、以下の通りです。

製品・開発品	投与方法	開発段階	参加者	適応症	参照
NBI-1117568	経口（1日1回）	フェーズ2試験	213名	統合失調症	NCT05545111
KarXT	経口（1日2回）	フェーズ2試験	182名	統合失調症	NCT03697252
CVL-231 (Emraclidine)	経口（1日1回）	フェーズ2試験	372名	統合失調症	NCT05227703

NBI-1117568のフェーズ2試験は、現在フェーズ3試験が成功し（参考）、来年の承認申請に向けて歩みを進めているKarXTのフェーズ2試験と、かなり近いデザインとなっています。（なお、CVL-231はNCT05227690も実施）

2型糖尿病、肥満、統合失調症などはいずれも、まだまだ既存薬に改善余地があり、大きなアンメットニーズが残る疾患領域です。先日のR&D Dayでもお示しした当社のビジョン「世界をリードするサイエンスで、人生を変える医薬品を生み出す」を達成すべく、上記2つや、それ以外の多くの開発品も含め、開発や事業を前進させるべく邁進してまいります。

今後とも、どうぞよろしくお願いします！

【2022年12月期に発表した進捗（一時金/マイルストン収入と関連するものに絞って整理）】
発表日	四半期	内容	収入の種類	今期の売上高
8月2日（参考）	3Q	アッヴィ社と新たな戦略的提携を締結	契約一時金	契約一時金40百万ドルの一定割合
8月5日（参考）	3Q	ニューロクライン社がM4作動薬のPh2試験（IND）を開始	マイルストン	30百万ドル

説明会のご案内

みなさんこんばんは。CFOの野村です。

リリースではご案内済みですが、10月は説明会を3つ行う予定ですので、以下の通りご案内させていただきます。

• 10/4(火)   19:00-20:00　個人向けセミナー第１回「セクター入門」（こちら）
• 10/13(木) 15:30-17:30　そーせいグループ　R&D Day（こちら）
• 10/25(火) 19:00-20:30　個人向けセミナー第２回「当社の事業」（こちら）

10/4（火）と10/25（火）の個人投資家向けセミナーは、ログミーファイナンスを通じて開催する予定です。上記のリンクをクリックすると以下の画面が出てきますが、現在「セミナーリストに追加」となっているボタンが、ライブが開始後は「Zoomで参加」ボタンに変わりますので、そちらからご参加いただけます。ただ、会員登録していない場合はクリック後に会員登録（所要時間1-2分）が必要になりますので、事前に「セミナーリストに追加」をクリックいただき、会員登録をおすすめします。

個人投資家の皆様とは、これまでも決算説明会へのライブ参加での質問の投稿や、その後いただいた質問へのブログでの回答（こちら）を通じて質疑させていただいていましたが、対面の個人投資家説明会の開催がコロナで難しくなった中、是非、口頭での質疑の機会を作りたいということで、本セミナーを企画しています。10/4（火）の「バイオセクター入門」は、一旦は当社の立場からは離れ、文字通りバイオセクターのキホン（歴史、特徴、評価など）を分かりやすく解説させていただきます。10/25（火）の「そーせいグループの創薬技術・ビジネスモデル」は、当社の中身に突っ込み、時間も1.5時間と長めに取って、十分に議論ができればと思っています。

10/13（木）のR&D dayは時間の関係上、主には機関投資家やアナリストを対象とさせていただきますが、当社研究所のある英国ケンブリッジから研究開発のトップであるマット・バーンズ執行役副社長や鈴木理愛博士を招き、当社の研究開発の状況についてご説明、ディスカッションをさせていただく予定です。（個人投資家の皆様はZoomからのライブでのご参加、テキストでのご質問の投稿が可能です）

いずれも時間の都合がつかない方に向けて後日動画をアップロードする予定ですが、皆様とお話できるのを楽しみにしていますので、都合のつく方は是非ライブでご参加いただければありがたく思います。

今後とも、どうぞよろしくお願いします！