みなさんこんにちは、IR&コーポレートストラテジー部長の田原です。
2024年11月6日（水）にR&D dayを開催いたしました。お忙しい中にもかかわらず、201名の方にご参加いただきました。
また、2024年11月14日（木）に開催した個人投資家説明会には154名のにご参加いただきました。ご参加いただいた皆様、ありがとうございました。
お返事が大変に遅くなりまして恐縮ですが、説明会中やアンケートなど、口頭・テキスト・メールなどでいただいた合計95件のご質問・ご意見・激励などのうち、重複を整理した以下の50件についてお答えいたします。（※カッコ内の数字は同様の趣旨の質問の数です）
●早期開発品・提携プログラムについて（27）
Q1. 近頃発表したAntiverse社との提携と2022年1月のVerily社との提携の違いは？ （2）
A1. Antiverse社との提携は、特定のGPCRを標的とした抗体を作製することが目的です。一方、Verily社との提携は、疾患の分析を通じて標的GPCRを見つけることが目的です。創薬には、標的の発見 → 分子設計 → 最適化 という工程があり、当社は各工程での補完を目的に提携を活用し、効率化を進めています。
Q2. Verily社との提携は発表後約2年が経過するが、進捗しているのか？（2）
A2. 提携から発見されたターゲットについて、アーリーですがその後の開発に進んでいます。今後、何か発表できる進捗が出てきたら皆さまにお知らせしたく思います。
Q3. AI創薬に関して、エヌビディア社などの大手との提携可能性はあるのか。（2）
A3. エヌビディア社等との提携の可能性はありますが、現在、積極的に検討しているわけではありません。同社の創薬AIツールが当社のプロセスに活用できる場合、提携も選択肢の一つになります。
Q4. M1受容体作動薬の日本での開発に関する進捗はどうなっているか？（2）
A4. 今後Ph1試験結果やその後の開発計画が出てきたら具体的な方向性を決定していくと考えています。日本でのPh1試験の必要性も、データをもとに個別に相談する必要があるため、ニューロクライン社とも議論しながら進めていく予定です。
Q5. ニューロクライン社はこれまでもムスカリン作動薬ポートフォリオの開発に力を入れてきたと思うが、M4受容体作動薬のPOC取得により優先度が更に上がった印象はあるか？また、これにより日本国内で自社開発を予定しているM1受容体作動薬の治験デザインに影響があるのか教えて欲しい。（1）
A5. ムスカリン作動薬ポートフォリオの優先度は確実に高まったと考えています。2025年1月のカンファレンスでニューロクライン社が発表した通り（参考）、M4作動薬のPh３試験に加えて、Ｍ４とＭ１／Ｍ４作動薬で1つずつ、合計2つの新たなPh2試験を進めることを発表しました。今後、認知症など新たな疾患への適応拡大も含めて、ムスカリン作動薬ポートフォリオのさらに注力していくと考えています。日本国内での開発に関しては、ムスカリ作動薬ポートフォリオのデータを見ながら最適なデザインを検討していきます。
Q6. M4受容体作動薬において差別化ポイントや創薬段階の工夫があれば教えてほしい。（1）
A6. 既存薬に見られる副作用を抑えつつ、特定の分子の有無に依存せず、単体で作用する設計が特徴です。ニューロクライン社のM4作動薬（NBI-‘568）は、M4のみに作用することで副作用を低減しつつ、生体内リガンドを必要としないため、安定的に効果を示すことが期待されます。これらは自社のIT創薬プラットフォームで、ターゲットの構造情報を基に創薬を行っている、当社の特徴です。
Q7. ニューロクライン社に導出している化合物は、いずれも用量依存性はないか？（1）
A7. 現時点ではPh1試験が完了しておらず、判断できません。試験結果が出次第お知らせします。
Q8. 統合失調症において、薬剤がM1受容体にも作用する方がより効果が高まるか？（1）
A8. 効果が高まる可能性はあります。M1受容体は特に統合失調症の認知症状の改善に関与すると考えられます。ただ、精神症状（陰性症状・陽性症状）に対する影響は限定的と考えています。
Q9. M4受容体作動薬以降のムスカリンポートフォリオについては、Allergan社との提携では最初の3つの化合物までマイルストンを受領できることになっていたが、ニューロクライン社との提携ではどうか？（1）
A9. 化合物ごとにマイルストンを設定していますので、個々の開発品の進捗に応じてマイルストンが入ってきます。一方で、マイルストン達成のための条件は細かく設定されているため、例えば臨床試験が開始した段階では発生しない場合もあります。
Q10. EP4受容体拮抗薬は将来的に導出する意向だと思うが、現在興味を示している、あるいは導出交渉中の製薬会社はあるか？（1）
A10. これまでも複数の企業が興味を示してきています。今後、何らかの進捗があればお知らせいたします。
Q11. EP4受容体拮抗薬について、Q&AでCRUKにわずかなロイヤリティが発生するとの回答があったが、Nxeraが支払うのか、あるいは受領するという意味か？（1）
A11. 上市後に、販売額に応じて当社がCRUKに支払いをすることになります。
Q12. EP4受容体拮抗薬について、成功確率、導出時期などについて教えてほしい。（1）
A12. 成功確率・導出時期共に確実なことは言えませんが、現在、ほぼ完了しているフェーズ１試験からは手ごたえを得ています。今後、これらの結果を発表させていただく予定です。
Q13. GLP-1受容体作動薬の将来性は非常に高い一方で開発の進捗が見えない。開発元のPfizer社へ何か働きかけているのか？（1）
A13. 開発は順調に進捗していると理解しています。現時点で当社からの働きかけは行っていませんが、これはファイザー社との提携は、例えばニューロクライン社などとの契約とは異なり、基礎段階に限定されているためです。
Q14. GPR52受容体作動薬は順調に進捗しているのか？（1）
A14. GPR52の開発は順調に進捗しており、現在の予定では2025年末までに現在の臨床試験の終了を見込んでいます。その後、契約上の一定期間内にベーリンガーインゲルハイム社のオプション権が行使されることを期待しています。
Q15. 前臨床段階の自社開発品がここ数年間出てきていないが、競争上伏せているのか、あるいは開発自体がされてないのか？（1）
A15. 戦略上公開していない面と、以前よりもプログラムを絞っている面の、両面があります。現在、3つの自社品でフェーズ1ｂ～2a試験を実施していますが、これらは以前よりコストがかかりますので、研究開発費を適正にコントロールするためです。
Q16. 以前、前臨床化合物を年間2つ創出すると目標を立てていたが、現在はその目標は変わったのか？(1)
A16. 今後も定期的な開発品の創出を目指していますが、A15の背景からも、現在は定量的な目標はお示ししていません。社内的には一定の目標がありますが、数を求めるだけでなく質の高いプログラムを推進するようにしています。
Q17. Centessa社が開発中のオレキシン受容体作動薬ORX149とORX489のマイルストンとロイヤリティ率について、ORX750と同条件となるのか？ロイヤリティ率についてはCentessa社のForm 10-Qで1桁台前半となっているが具体的にはどの程度か？（1）
A17. ロイヤリティ率はどのプログラムも同じ条件で設定しています。また、ご指摘の通りCentessa社はForm 10-Qで「一桁台前半のロイヤリティ率」であることを開示していますが、具体的な数字の開示は差し控えさせていただきます（参考）。
Q18. 自社で開発を継続しないと決めたパイプラインが何年もパイプライン表に残っているが、進捗がないプログラムを削除しない理由は何か？（1）
A18. 当社がプログラムを持っていることを示し、提携の可能性を探るために残しています。提携の可能性がなくなったものに関しては、今後削除を予定しています。一方、これらは参考資料にとどめており、資料本編の「主なパイプライン」には、アクティブなもののみが記載されていますので、主にこちらをご参照下さい。
Q19. 一般論で構わないが、第Ⅰ相試験での最初の患者への投与でマイルストンが発生しない場合、第Ⅰ相試験に関連したマイルストンが発生するとしたら、どのタイミングが考えられるか？（1）
A19. 例えばPh1bへの移行時や、Ph1試験終了後時、実施施設数などで一定の要件を満たしたときなどが考えられます。
Q20. 2023年10月にPharmEnable社との創薬技術提携で二番目の新規リード化合物創出に向けて提携を拡大しているが、先方のパイプライン表では以前記載があった開発コードが変わっている。最初の品目の開発は中止されたのか？（1）
A20. 申し訳ございませんが、現時点で詳細を申し上げることはできません。一般的にパイプライン表からの削除されるのは、①開発が中止された場合、②開発の権利が他社に移った場合、などが考えられます。
Q21. Kymabとの提携ではKY1051以外にもう一品目パイプラインがあったと思うが、そちらの開発は進捗しているのか？（1）
A21.こちらの開発は現時点では大きく進んでいません。
Q22. ファイザー社との提携で、開発が進んでいる３品目以外のターゲットやCGRPについては進捗していないが、これらについては返還されないのか？（1）
A22. 開発をしなかったターゲットに関しては、一部当社にも返還をされています。一方で、これらを積極的に開発するかどうかは市場の魅力度にも依存するため、必ずしも開発プログラムとして前面に出ないという背景があります。
Q23. Antiverse社との提携では成果に応じてNxeraが一時金や研究資金、マイルストンを支払う側になっているが、現在の状況下でやる理由は何か。(1)
A23. 将来の収益源確保のための研究開発投資の一つであるため、株価・業績に関わらず行うべき投資だと考えています。Antiverse社との提携では成果に応じて支払いが発生しますが、通常後期開発になるほど大きなマイルストンが設定されています。そのため、直近の支払いは大きくなりません。
●業績・株価対策について（27）
Q24. これまで、自社でコントロールできないマイルストン収入が売上の大きな割合を占めることから、業績予想が出せないと説明されてきたが、ピヴラッツやクービビックの売上など今後安定的な収入が見込めるので、ある程度の売上予想をだせるのではないか？ 数値目標を明示した中期経営計画を出すことはできないか？(9)
A24. ご指摘の通り、製品売上のガイダンスは出せますので今後も出す予定です。中長期の業績の目安もお示ししたいと思っています。一方で、契約一時金とマイルストン収入について、足元のガイダンスを出すのは、パートナーとの交渉力やそもそもの確度の点からも、難しいと考えています。
Q25. 豊富なパイプラインなど技術があるのに株価ベースで企業価値が成長しておらず、市場評価が見合っていないと感じる。現在の株価に対する評価と今後の意気込みについて、会社としての考えを聞きたい（5）
A25. 当社経営陣も大きな課題と感じており、株価向上に向けた施策を打って行きたいと考えています。客観的にも主観的にも、世界レベルのバイオ企業になりえる、数少ない国内バイオ企業の一社と自負していますので、現在の株価は不当であり、到底満足できるものではありません。
Q26. 役員報酬はどのように決めているのか？株価下落による調整はあるのか？(4)
A26. 役員報酬は報酬委員会が、会社のパフォーマンス、個人評価、居住国、同規模の他社の報酬水準のベンチマークなどから複合的に決定しています。株価の影響は直接的（評価面）・間接的（受領株式の価値変動）の両面から受けることになります。
Q27. 買収されるリスクをどのように考えているのか？(3)
A27. バイオ医薬品企業の一般論として、買収リスクは常にあると考えられています。ただ、当社は提携モデルを志向しているため、買い手にとっては買収までせずとも提携の選択肢が生まれますので、必ずしも買収リスクが高いとは考えていません。一方で、今後自社で後期開発品を持つようになれば、買収されるリスクも上がりますが、その際は当社の企業価値（≒買収ハードル）も、同時に上がると考えています。
Q28. ぺプチドリームやGNIが黒字決算で株価が好調という事実があるので、純粋な営業利益で黒字目標を立てられないか。(3)
A28. IFRSベースでの黒字化はできる限り早い段階での達成を目指しています。当社も黒字の重要性は認識しており、今後もIFRSベースでの黒字化を目指していきます。当社が発表するコア営業利益も、現金残高を見積もるにあたり重要な指標となるため、当社としては引き続き重視していく予定です。
Q29. 2030年の売上目標500億円には、契約一時金やマイルストン収入は含まれているのか？（2）
A29. 保守的な見積もりとして100-150億円が含まれています。詳細は以下のスライドをご参照ください。
Q30. 何故株式市場からネクセラは評価されていないのか？（1）
A30. 市場の全体トレンド、利益を重視する日本市場の特性など、足元では複数の要因があると考えています。現在の重層的なパイプラインの進捗と上市、製品売上高の増加、新規提携などによって、世界レベルのバイオ企業へと成長していくことが明確になれば、大きな転換点を迎えると確信しています。
●インライセンス・後期開発品/上市品について（16）
Q31. ピーク売上高200億円、ロイヤリティ収入40億円との説明があったが、DORA市場でベストインクラスを目指すのであれば、現在のデエビゴの売上高が440億円、ベルソムラが250億円という点を考慮すれば、最低でも売上300億円以上でないと不満なのではないか？期待値を教えてほしい。（3）
A31. 売上目標は塩野義製薬の発表のため、当社からのコメントは控えさせていただきます。なお、「200億円」というのは「競合品の売上（だいたい200－400億円前後）が第1のゴールになる」と発言されている通り（参考）、200億円よりも上が含まれると考えられます。当社のロイヤリティ収入も「40億円以上」と申し上げている通り、40億円より大きな収入となることも十分あり得ます。
Q32. R&D DayにおけるCEOの発言から、クービビックの塩野義製薬からのロイヤリティ率は20％と認識しているがよろしいか？（2）
A32. 契約上明言はできませんので、回答は差し控えさせていただきます。一般的なライセンス契約としては、販売直前での契約でしたので、ご指摘のロイヤリティ率は妥当な範囲とは考えます。
Q33. クービビックの12月の発売の際にマイルストンを受領したのか？（2）
A33. 申し訳ございませんが、発売の際にマイルストンを受領したかは契約上申し上げることはできませんが、すでに発表した短信の通り、昨年のクービビック関連の売り上げの中に何かしらのマイルストンは含まれています。
Q34. 複数のライセンス導入または製品獲得を交渉中とのことだが、原資は手元資金の範囲内で行う想定か？現状の低迷する株価での増資は避けるべきであると考えるが、新規資金を調達してでも導入または製品獲得を目指すのか？（2）
A34. 基本的に手元資金で賄う予定ですが、パートナーと共同での導入となればその限りではありません。当社は常に、外部の力も借りつつ最適なスキームを模索しています。新規の株式発行を伴う資金調達を特定の製品導入のために行うことは、そもそもタイミング的にも調整が非常に難しく、考えていません。
Q35. ピヴラッツの適応拡大を協議中とのことだが、特許期間の延長が狙いか？（1）
A35. 特許延長の側面に加え、脳血管領域における当社のプレゼンスをより強固にするためにも実施しています。適応が拡大することで、その適応において特許期間が延長されることも一つの理由ですが、より広い疾患に使われることでシェアがより強固になる可能性もあります。
Q36. ピヴラッツについて、第3四半期に患者数減少に伴う在庫増により想定よりも売上が減少しているが、市場規模自体が小さいこともあり、右肩上がりを想定していた発売直後の製品が、今がピークで今後右肩下がりになる懸念はないか？（1）
A36. シェアがまだ伸びる余地があることから、今から右肩下がりになる可能性は低いと考えています。くも膜下出血は年間約3万人が発症する一般的な疾患であることから、今後数年で大きく患者数が減ることはあまり考えにくいです。また、現在医療アクセスなどが原因で薬を使えていない患者さまにも普及させるために、小さな病院・クリニックへの浸透を進めています。今までのような急激な伸びは期待できませんが、今後も売上を拡大していく予定です。
Q37. くも膜下出血の発症数が減っているのは温暖化と関係があるか？（1）
A37. 温暖化が一因とも言われていますが、明確なことは分かりません。くも膜下出血は脳動脈瘤と言われる血管のこぶが破裂することで発症します。破裂のきっかけは様々ですが、例えば温度差が大きいと血管の伸縮・弛緩が活発になるため、破裂しやすくなると言われています。
Q38. クービビックのAPACでの独占販売権の期間は日本の場合と同じか？（1）
A38. 特許期間の延長の条件が国によって異なる可能性があるため、日本と同じとなるとは限りません。クービビックの特許はAPAC地域でも有効ですが、一部の国では医薬品を販売することによって期間を延長することが可能です。この要件は国によって異なることから、独占販売が終了する時期も早まる（もしくは遅くなる）可能性もあります。
Q39. セネリモド、ルセラスタットのオプション権行使の状況について教えてください（1）
A39. セネリモドは2/28にヴィアトリス社に譲渡しました（参考）。ルセラスタットは様々な戦略的な状況を踏まえ、ベストなタイミングでオプションを行使する予定です。
Q40. 導入について、日本での販路拡大については大手医薬品メーカーが優位だと思うが、交渉にあたってのNxeraの優位性は何か？また、ピーク売上高150～500億円の可能性がある候補品をターゲットにしているとのことだが、目標の利益率はあるのか？（1）
A40. 競合他社と比較して、特定の領域にこだわっていないこと、また少数精鋭で柔軟に動けることが強みだと考えています。多くの製薬企業は注力している疾患領域があり、注力領域外の開発品は導入の検討対象に入らないことが多いです。当社は領域にこだわらず、利益率が高く売り上げも見込めるものを選定しており、大手製薬が導入できないものも柔軟に検討し、導入できる強みがあります。全社の利益率を2030年には30%以上にすることを目指しているため、製品個別の利益率はできる限り高くなるものを選定しています。
Q41. 今後の国内臨床開発を行う品目はどういったものを想定しているのか？
(1)
A41. 希少疾患の治療薬や、大病院で多く使用される治療薬を中心に検討しています。希少疾患はアンメットニーズが高いうえ、患者さまが一部の病院に集約していることが多いため、営業組織をコンパクトにすることができます。同様に、大病院で多く使用される治療薬も営業組織をコンパクトにすることができるため候補にしています。これ以外にも当社ではいくつか候補領域を設定して検討しています。
●ビジョン・経営の方針について（11）
Q42. 2030年のビジョンとして売上500億円とあるが、利益の想定は？また、売上500億円では、以前の「時価総額で国内製薬上位15社」という目標は達成できないのではないか？（4）
A42. 高成長、高利益率という状況下での、ロイヤルティを除いた売上高が500億円と考えていますので、時価総額で国内製薬上位15社以内は十分達成できると考えています。詳細はA29もご参照いただければと思いますが、製薬業界の平均PERが約20倍であることを考慮すれば、これからの成長・利益率の向上により達成可能と考えています。当然、パートナー次第ですが、ロイヤルティが上乗せされれば、さらに上位を狙えると考えています。
Q43. 2030年の売上目標（500億円）に提携パイプラインの価値を含めるとどれくらいの時価総額を達成可能と考えている？(3)
A43. 提携パイプラインの価値に大きく依存しますが、M4作動薬のみを考えたとしても、フェーズ3試験が成功した場合、ピーク時の売上高は約5,000億円、ロイヤルティが10%と見積もっても500億円が純粋な利益となりますので、そのインパクトは計り知れない大きさになると想定しています。
Q44. 韓国以外のAPACに向けた戦略は？（2）
A44. 台湾についてはHollingとの提携を2/28に発表しました（参考）。今後、他地域での提携もでき次第、順次発表していきたいと思っています。
Q45. ナスダック上場は当面考えていないとのことだが、ネクセラUKを単独でナスダックに上場させて資金調達すれば開発を加速できるのではないか？その可能性はあるか？（2）
A45. 現在は検討していませんが、今後の市場環境などによって可能性はゼロではありません。企業として最適な市場を選択するということは、常に考慮に入れています。
●イベント・情報公開について（14）
Q46. 説明の時間よりも、Q&Aの時間を長めにとってほしい。（5）
A46. ご意見ありがとうございます。今後の説明会運営の参考にさせていただきます。なお、説明会に関しては当社をご存じでない方も対象としておりますので、基本的な内容も必要であることはご了承いただければと思います。
Q47. 毎回Q&Aの公開が遅いのでもっと早くしてほしい。（5）
A47. お時間をいただいてしまい大変申し訳ございません。今後もできる限り早めの公開を目指し今後も頑張ってまいります。
Q48. ネクセラの技術がどのように会社の収益につながるのか、各パイプラインの市場規模や開発品の優位性はどのような点か。（2）
A48. 当社技術を用いることで精密な医薬品デザインが可能となり、有効性および安全性で優位性を持つ医薬品を創出できることが強みです。M4作動薬（NBI-‘568）がいい例ですが、すでに上市されているCobenfy（Karuna/BMS）と同等の有効性を発揮し、有害事象の頻度は低い可能性が示されています。このように、当社の開発品は有効性・安全性で見てもベストインクラスを目指せるものとなっており、後発でも市場シェアを大きく取れる可能性があります。売り上げが伸びると、最終的に当社のロイヤリティ収入として入ってきて収益への貢献につながります。なお、各パイプラインの市場規模についてはプレゼンテーションの補足資料に載せています。
Q49. CFOがBIO
Japanセミナーなどで講演しているが、どのような狙いで参加しているのか？(1)
A49. 当社の認知度向上に加え、事業提携の機会探索も目的としています。2024年4月にネクセラファーマにブランド変更をしましたが、製薬業界でもいまだ「そーせい」のイメージが強く残っていることから、製薬業界内でも新ブランドを浸透させる必要があると感じています。
Q50. Ｑ＆Ａで挙手の方ばかりでなく、テキストでの質問に対しても、積極的に答えて頂きたかった。
A50. ご意見ありがとうございます。今後の運営において改善させていただきます。
